Исследователи из группы Ханса Клевера (Институт Хубрехта) исправили мутации, вызывающие муковисцидоз в культивируемых стволовых клетках человека.
В сотрудничестве с UMC Utrecht и Oncode Institute они использовали метод, называемый первичным редактированием, чтобы заменить «неисправный» фрагмент ДНК на здоровый фрагмент. Исследование, опубликованное в Life Science Alliance 9 августа, показывает, что простое редактирование безопаснее, чем обычные CRISPR / cas9.
«Мы впервые продемонстрировали, что этот метод действительно работает и может безопасно применяться на стволовых клетках человека для коррекции муковисцидоза».
Муковисцидоз (МВ) — одно из наиболее распространенных генетических заболеваний во всем мире, которое имеет серьезные последствия для пациента. Слизь в легких, горле и кишечнике липкая и густая, что вызывает закупорку органов. Хотя существуют способы разжижения слизи и предотвращения воспалений, МВ еще не излечим. Однако новое исследование, проведенное группой Ханса Клеверса (Институт Хубрехта) в сотрудничестве с UMC Утрехт и Институтом Онкода, дает новую надежду.
Исследователям удалось исправить мутации, вызывающие МВ в органоидах кишечника человека. Эти органоиды, также называемые мини-органами, представляют собой крошечные трехмерные структуры, имитирующие функцию кишечника пациентов с МВ. Ранее они были разработаны той же исследовательской группой из стволовых клеток пациентов с МВ и хранились в биобанке в Утрехте. В исследовании, опубликованном в Life Science Alliance, была использована методика первичного редактирования для замены фрагмента мутировавшей ДНК, вызывающего МВ, на здоровый фрагмент ДНК в этих органоидах.
Теперь, когда исследователи показали, что мутации, вызывающие МВ, можно безопасно исправить, приложения в клинике стали на шаг ближе. «Новые варианты CRISPR / Cas9, такие как первичное редактирование, могут безопасно исправлять мутации, не вызывая повреждений в других областях ДНК. Мы надеемся, что это позволит нам вылечить или даже предотвратить генетические заболевания в будущем». Но до этого перед исследователями еще предстоит решить ряд проблем. Например, эту технику еще нужно адаптировать для безопасного использования на людях. «Но это большой шаг к успешному применению первичного редактирования в клинике», — заключает Гертс.