Учёные продемонстрировали новый многообещающий подход к лечению муковисцидоза

Ученые из Медицинской школы UNC совместно с исследователями продемонстрировали новую потенциально мощную стратегию лечения муковисцидоза (CF) и, возможно, широкого спектра других заболеваний.

Он включает в себя небольшие молекулы нуклеиновой кислоты, называемые олигонуклеотидами, которые могут исправлять некоторые генные дефекты, лежащие в основе CF, но не устраняются существующими методами модуляторной терапии. Исследователи использовали новый метод доставки, который преодолевает традиционные препятствия на пути попадания олигонуклеотидов в клетки легких.

Как сообщили ученые в журнале Nucleic Acids Research, они продемонстрировали поразительную эффективность своего подхода на клетках, полученных от пациента с МВ, и на мышах.

Учёные продемонстрировали новый многообещающий подход к лечению муковисцидоза

«С нашей платформой для доставки олигонуклеотидов мы смогли восстановить активность белка, который обычно не работает при МВ, и мы увидели пролонгированный эффект всего с одной умеренной дозой, поэтому мы действительно взволнованы потенциалом этой стратегии, — сказала старший автор исследования Сильвия Креда, доктор философии, доцент кафедры медицины UNC и кафедры биохимии и биофизики UNC, а также член Института легких Марсико Медицинской школы UNC.

ОмскПресс