Разработан препарат для замедления развития болезни Хантингтона

«Россия» и «В мире»

Разработан препарат для замедления развития болезни Хантингтона

Современные лекарства позволяют только лишь избавиться от симптомов, но не уменьшать прогресс заболевания.

Экспериментальное лекарство для лечения болезни Хантингтона (Гентингтона) создала команда исследователей из Университетского колледжа Лондона. Их инновационный препарат позволяет понизить уровень токсичных белков в мозге, сообщает Republic со ссылкой на BBC. Вакцина Ionis-HTTRX уже названа самым большим прорывом в лечении нейродегенеративных заболеваний за прошедшие 50 лет.

Хорея Хантингтона

Болезнь Хантингтона — это генетическое заболевание нервной системы провоцирующие у носителя непроизвольные движения в одной или целой группе мышц, а также психические расстройства. Вакцина фактически перехватывает ген-мутант болезни и успевает уничтожить его до того, как вредный ген окажет влияние на другие клетки. Чтобы препарат дошел до мозга его вводят в спинномозговую жидкость посредством иглы.

Препарат Ionis-HTTRX тестировался на 46 испытуемых с ранней стадии развития болезни. Доза вакцины постепенно увеличивалась. После инъекции у испытуемых замечено значительное сокращение вредных белков в соответствии с дозировкой. Руководитель первой стадии испытаний, профессор Сара Табризи, надеется, что в будущем препарат можно будет использовать до появления основных симптомов, чтобы их подавить. Испытания вакцины продолжаются, и более подробные исследования ученые опубликуют в 2018 году.

ОмскПресс